Estimada comunidad de la distrofia muscular de Duchenne:

Fue una semana emocionante y llena de actividad en la Conferencia Clínica y Científica de la MDA 2026. En nuestro compromiso continuo de compartir datos, estamos agradecidos por la oportunidad de presentar los hallazgos de nuestra investigación sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Los análisis que compartimos son solo descriptivos y no pueden predecir resultados individuales. Consulte la Información importante de seguridad a continuación y la Información de prescripción completa de DUVYZAT.

En la reunión de este año, tuvimos un total de diez presentaciones del programa de desarrollo clínico de givinostat. Estas incluyeron cuatro presentaciones de afiches “de novo”, lo que significa que los hallazgos se presentaron públicamente por primera vez. También hemos realizado una presentación oral y cinco presentaciones de afiches repetidas, que incluían datos compartidos anteriormente en otras reuniones científicas. Estas presentaciones abarcaron una serie de áreas que los miembros de la comunidad nos han dicho que son importantes para ellos, incluidas observaciones sobre la seguridad a largo plazo, consideraciones sobre la posología y análisis sobre la progresión de la enfermedad en personas tratadas con givinostat.

El contenido de las presentaciones es muy complejo y, dado que formamos parte de un sector regulado, no podemos resumir completamente los hallazgos del estudio en esta carta. Esto es importante para ayudar a garantizar que la información compartida públicamente sea precisa, equilibrada y no suene involuntariamente como una afirmación médica. Sin embargo, lo que podemos compartir es esto: seguimos centrados en evaluar los datos de nuestro ensayo clínico de fase III y el estudio de extensión abierto en curso para aprender todo lo que podamos sobre el tratamiento con DUVYZAT. También priorizamos oportunidades para aportar información a la comunidad de Duchenne que pueda respaldar decisiones de tratamiento informadas.

Nuestro equipo de Asuntos Médicos trabaja activamente con los médicos para garantizar que tengan acceso a información sólida y actualizada sobre DUVYZAT. Si tiene alguna pregunta sobre el tratamiento con DUVYZAT, le animamos a que hable con su profesional de atención médica.

Para obtener más información sobre los resúmenes de los estudios individuales presentados en la Conferencia Clínica y Científica de la MDA 2026, puede leer nuestro comunicado de prensa aquí.

Gracias a las familias, los defensores, los investigadores y los médicos cuyas contribuciones y perspectivas han sido esenciales para ayudarnos a comprender mejor las cambiantes necesidades y prioridades de la comunidad de Duchenne. Sus comentarios siguen contribuyendo a dar forma a nuestra investigación en curso.

Indicación

¿Qué es DUVYZAT?

DUVYZAT es un medicamento con receta médica para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas a partir de los 6 años de edad. Se desconoce si DUVYZAT es seguro y eficaz en niños menores de 6 años de edad.

Información importante de seguridad

¿Cuál es la información más importante que debo conocer sobre DUVYZAT?

• Recuentos bajos de plaquetas en sangre (trombocitopenia). Las plaquetas son importantes para la coagulación de la sangre; por lo tanto, tener una cantidad más baja puede aumentar su riesgo de hemorragia o hematomas. Su médico comprobará su recuento sanguíneo antes de iniciar DUVYZAT y regularmente durante el tratamiento para detectar signos de trombocitopenia. Llame a su médico de inmediato si observa alguna hemorragia inusual o pequeñas manchas rojas o moradas en la piel.
• Aumento de los niveles de grasa (triglicéridos) en la sangre.Es posible que no tenga ningún síntoma, por lo que su médico le hará análisis de sangre antes de comenzar el tratamiento con DUVYZAT y con regularidad durante este para comprobar sus niveles de triglicéridos.
• Deposiciones acuosas flojas frecuentes (diarrea) y vómitos. DUVYZAT puede provocar vómitos y diarrea de moderada a grave. Si se produce diarrea, debe hacer un seguimiento de la frecuencia y la gravedad de sus síntomas de diarrea, beber mucho líquido y ponerse en contacto con su médico.
• Si no es posible controlar la trombocitopenia, el aumento de triglicéridos o la diarrea, su médico puede cambiar su dosis o interrumpir su tratamiento con DUVYZAT, si es necesario.

Antes de recibir DUVYZAT, informe a su médico de todas sus afecciones médicas, lo que incluye:

• algún problema cardíaco o los medicamentos que use y que podrían aumentar sus probabilidades de tener ritmos cardíacos irregulares.
• algún problema hemorrágico.

Informe a su médico de todos los medicamentos que reciba, incluidos los medicamentos con receta médica y de venta libre, vitaminas y suplementos a base de hierbas.

Administrarse DUVYZAT junto con otros medicamentos puede afectar a los demás. Administrarse DUVYZAT con otros medicamentos puede causar efectos secundarios serios. No empiece a administrarse ni deje otros medicamentos sin hablar con su médico.

¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de DUVYZAT?

• DUVYZAT puede causar efectos secundarios graves, incluidos cambios en la actividad eléctrica del corazón denominados prolongación del intervalo QT. La prolongación del intervalo QT puede aumentar el riesgo de desarrollar un tipo de ritmo cardíaco irregular conocido como Torsades de Pointes. Llame a su médico de inmediato si se siente débil, tiene un latido cardíaco irregular, se siente mareado o pierde la consciencia. Consulte la sección titulada “¿Cuál es la información más importante que debo conocer sobre DUVYZAT?” para obtener más información sobre los efectos secundarios.

Los efectos secundarios más frecuentes (que ocurrieron en >5 % de los pacientes tratados con DUVYZAT) fueron diarrea, dolor abdominal, niveles bajos de plaquetas, náuseas/vómitos, niveles altos de triglicéridos, temperatura elevada/fiebre, dolores musculares, erupción, dolor articular, fatiga, estreñimiento y disminución del apetito.

Estos no son todos los posibles efectos secundarios de DUVYZAT. Para obtener más información, consulte a su médico o farmacéutico.

Llame a su médico para obtener asesoramiento sobre los efectos secundarios. Puede notificar los efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.

Consulte la Información de prescripción completa y la Guía del medicamento.

DUVYZAT es una marca comercial registrada de Italfarmaco S.p.A.

Afectuosamente,
Caroline Allen
Encargada de Apoyo al Paciente
ITF Therapeutics

C-ITF-US-0045 07/2026