Estimada comunidad de la distrofia muscular de Duchenne:

Nos complace compartir nuevos datos importantes sobre la seguridad y la eficacia a largo plazo de DUVYZAT, que se publicaron esta semana en los Anales de Neurología Clínica y Traslacional. La publicación describe los resultados de una extensión abierta en curso (sin grupo de comparación aleatorizado) que sigue a 194 participantes de estudios anteriores con DUVYZAT, en los que algunas personas han sido tratadas durante un máximo de 8 años. Estos hallazgos son solo descriptivos y no pueden predecir resultados individuales. En estudios anteriores se inscribió a niños ambulatorios que recibían tratamiento de base con corticoesteroides.

En general, la seguridad y la tolerabilidad de la administración a largo plazo de givinostat en pacientes con DMD fue coherente con estudios previos. Las comparaciones con los datos de la evolución natural sugieren que, en muchos pacientes, el givinostat retrasa la aparición de marcadores importantes de la progresión de la enfermedad.

Consulte la Información importante de seguridad a continuación y la Información de prescripción completa.

Sabemos por innumerables conversaciones con familias y socios de apoyo que mantener la función motora durante el mayor tiempo posible es una de las prioridades principales. Estos nuevos datos refuerzan nuestra confianza en el potencial de DUVYZAT para ayudar a alcanzar ese objetivo.

Para obtener más información sobre el anuncio de datos de hoy, lea nuestro comunicado de prensa. Si le interesa leer más sobre nuestros hallazgos, puede acceder al estudio completo aquí.

Gracias por su continua colaboración. Juntos, estamos trabajando para lograr aún más avances para la comunidad de Duchenne en los próximos años.

Indicación

¿Qué es DUVYZAT?

DUVYZAT es un medicamento con receta médica para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas a partir de los 6 años de edad. Se desconoce si DUVYZAT es seguro y eficaz en niños menores de 6 años de edad.

Información importante de seguridad

¿Cuál es la información más importante que debo conocer sobre DUVYZAT?

• Recuentos bajos de plaquetas en sangre (trombocitopenia). Las plaquetas son importantes para la coagulación de la sangre; por lo tanto, tener una cantidad más baja puede aumentar su riesgo de hemorragia o hematomas. Su médico comprobará su recuento sanguíneo antes de iniciar DUVYZAT y regularmente durante el tratamiento para detectar signos de trombocitopenia. Llame a su médico de inmediato si observa alguna hemorragia inusual o pequeñas manchas rojas o moradas en la piel.
• Aumento de los niveles de grasa (triglicéridos) en la sangre.Es posible que no tenga ningún síntoma, por lo que su médico le hará análisis de sangre antes de comenzar el tratamiento con DUVYZAT y con regularidad durante este para comprobar sus niveles de triglicéridos.
• Deposiciones acuosas flojas frecuentes (diarrea) y vómitos. DUVYZAT puede provocar vómitos y diarrea de moderada a grave. Si se produce diarrea, debe hacer un seguimiento de la frecuencia y la gravedad de sus síntomas de diarrea, beber mucho líquido y ponerse en contacto con su médico.
• Si no es posible controlar la trombocitopenia, el aumento de triglicéridos o la diarrea, su médico puede cambiar su dosis o interrumpir su tratamiento con DUVYZAT, si es necesario.

Antes de recibir DUVYZAT, informe a su médico de todas sus afecciones médicas, lo que incluye:

• algún problema cardíaco o los medicamentos que use y que podrían aumentar sus probabilidades de tener ritmos cardíacos irregulares.
• algún problema hemorrágico.

Informe a su médico de todos los medicamentos que reciba, incluidos los medicamentos con receta médica y de venta libre, vitaminas y suplementos a base de hierbas.

Administrarse DUVYZAT junto con otros medicamentos puede afectar a los demás. Administrarse DUVYZAT con otros medicamentos puede causar efectos secundarios serios. No empiece a administrarse ni deje otros medicamentos sin hablar con su médico.

¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de DUVYZAT?

• DUVYZAT puede causar efectos secundarios graves, incluidos cambios en la actividad eléctrica del corazón denominados prolongación del intervalo QT. La prolongación del intervalo QT puede aumentar el riesgo de desarrollar un tipo de ritmo cardíaco irregular conocido como Torsades de Pointes. Llame a su médico de inmediato si se siente débil, tiene un latido cardíaco irregular, se siente mareado o pierde la consciencia. Consulte la sección titulada “¿Cuál es la información más importante que debo conocer sobre DUVYZAT?” para obtener más información sobre los efectos secundarios.

Los efectos secundarios más frecuentes (que ocurrieron en >5 % de los pacientes tratados con DUVYZAT) fueron diarrea, dolor abdominal, niveles bajos de plaquetas, náuseas/vómitos, niveles altos de triglicéridos, temperatura elevada/fiebre, dolores musculares, erupción, dolor articular, fatiga, estreñimiento y disminución del apetito.

Estos no son todos los posibles efectos secundarios de DUVYZAT. Para obtener más información, consulte a su médico o farmacéutico.

Llame a su médico para obtener asesoramiento sobre los efectos secundarios. Puede notificar los efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.

Consulte la Información de prescripción completa y la Guía del medicamento.

DUVYZAT es una marca comercial registrada de Italfarmaco S.p.A.

Afectuosamente,
Caroline Allen
Encargada de Apoyo al Paciente
ITF Therapeutics

C-ITF-US-0045 07/2026